Op 3 mei 2023 publiceerde farmaceut Lilly de resultaten van een nieuw groot onderzoek naar het middel ‘donanemab’. Uit het onderzoek onder ruim 1700 deelnemers met beginnende ziekte van Alzheimer bleek het middel de gevolgen van de ziekte te vertragen. De resultaten van het middel volgen op een serie soortgelijke medicijnen. Donanemab lijkt iets effectiever dan zijn voorgangers, maar laat ook vaker bijwerkingen zien, waarvan sommige zeer ernstig. Nederlandse experts zijn daarom voorzichtig in hun conclusies.
Dit is een update van een bericht dat eerder op 4 mei 2023 gepubliceerd werd.
Volgens het persbericht vertraagde het middel de gevolgen van de ziekte van Alzheimer met 35% gedurende het gebruik over 18 maanden. Dat is een vergelijkbaar effect als het middel Lecanemab vorig jaar september liet zien in soortgelijk onderzoek. Deze vertraging werd vastgesteld met onder andere testen van het geheugen en andere mentale vermogens.
Effecten
Gemiddeld genomen gaan mensen met alzheimer achteruit op de cognitieve testen. Donanemab kon de achteruitgang iets vertragen. De helft van de patiënten die donanemab kreeg, ging in één jaar zelfs helemaal niet achteruit. Maar ook in de groep mensen die een nepmedicijn kregen ging niet iedereen achteruit. Een derde van deze groep bleef stabiel presteren op de cognitieve testen. Sommige experts noemen het resultaat daarom klein maar hoopgevend. Ze hopen dat het effect doorwerkt en je met bijvoorbeeld vijf jaar gebruik van het medicijn, de ziektevoortgang van de ziekte wel een jaar tot anderhalf jaar kunt vertragen.
Nederlandse experts
In een reactie op het middel zijn Nederlandse experts zeer voorzichtig. Ze vragen zich af of dit type middelen en resultaten voldoende effectief zijn voor de patiënt. Patiënten gaan door dit type medicijnen niet vooruit, maar minder snel achteruit. Artsen vragen zich daarom af of mensen met alzheimer in de praktijk wel iets hebben aan de middelen. Ze wijzen er bijvoorbeeld op dat het nog niet bewezen is dat langdurig gebruik van het medicijn veilig is en ook niet of het vertragende effect van het medicijn wel aanhoudt.
Bijwerkingen
Naast de werking zijn ook bijwerkingen belangrijk voordat een middel toegelaten wordt op de markt. Veel patiënten kregen bijwerkingen zoals zwellingen in het brein of kleine microbloedingen en deze lijken vaker voor te komen dan bij de eerdere middelen Aducanumab en Lecanumab. In de meeste gevallen merkten patiënten weinig van de bijwerkingen en waren deze alleen zichtbaar op hersenscans. Zo’n 1 op de 15 patiënten had echter lichte en tijdelijke klachten zoals hoofdpijn, duizeligheid of misselijkheid. Ernstige bijwerkingen kwamen echter ook voor. Ongeveer 1 op de 60 deelnemers kreeg een ernstige hersenbloeding. Drie deelnemers aan het onderzoek overleden waarschijnlijk als gevolg van de behandeling.
Voor een kleine groep
Een publicatie over het medicijn op 17 juni 2023 liet zien dat het medicijn voor een kleine groep is. Van de ruim 8.600 mensen met alzheimer die wilden deelnemen, mocht slechts 21% daadwerkelijk deelnemen. Veel mensen hadden bijvoorbeeld al een te vergevorderd stadium, andere ziekten die deelname te gevaarlijk maakten, of ze bleken toch geen of weinig alzheimereiwitten te hebben, waardoor het medicijn helemaal niet zou werken. Vaak willen gemiddeld jongeren en gezondere patiënten meedoen aan wetenschappelijk medicijnonderzoek. Experts denken daarom dat nog geen 10% van de mensen met de ziekte van Alzheimer in aanmerking komen voor behandeling, mocht het medicijn in Nederland op de markt komen.
Positieve trend in alzheimeronderzoek
Ondanks alle bezwaren maken de resultaten van donanemab en eerder ook Lecanemab en Aducanumab deel uit van een positieve trend in het alzheimeronderzoek. Het lijkt onderzoekers te lukken om invloed uit te oefenen op het ziekteproces van de ziekte van Alzheimer. Alzheimer Nederland vindt deze trend hoopvol, maar het blijven vooral wetenschappelijke doorbraken. Voor de patiënten en hun naasten is er nog een lange weg te gaan in het stoppen en uiteindelijk genezen van de ziekte van Alzheimer. Daarnaast zijn er nog veel andere vormen van dementie waar dit medicijn niks voor kan betekenen.
Tijdspad
Er zit veel tijd tussen deze bekendmaking en het eventueel beschikbaar komen van het medicijn voor de Nederlandse patiënt. Pas na beoordelingen van de Europe Medicijnautoriteit en de Nederlandse Zorgautoriteit, kan het middel in Nederland op de markt komen en in aanmerking komen voor vergoeding. Dat is een proces dat gemiddeld anderhalf jaar in beslag neemt. Het is ook afhankelijk van wanneer producent Lilly het middel voor beoordeling gaat indienen en de prijs die ze voor het middel gaan vragen. Het middel komt daardoor op zijn vroegst in 2025 op de Nederlandse markt, voor naar verwachting een klein aantal patiënten.
Voor patiënten in een gevorderd stadium van de ziekte komt dit middel helaas te laat. Eerdere onderzoeken lieten al zien dat medicijnen in gevorderde stadia van de ziekte geen effect meer hebben. Ook voor oudere patiënten en patiënten met verschillende ziekten is dit middel door de bijwerkingen waarschijnlijk niet geschikt.